临床试验数据包括试验过程中产生的研究数据和操作数据。由于研究方案越来越复杂，数据源越来越多，临床试验产生的操作数据量是前十年的三倍，预计在未来几年还会增加。这些数据的涌入不一定是一个缺点；相反，如果申办方和CRO能够积极主动地利用数据进行临床试验开发和运营，这对临床研究行业来说将是一个巨大的进步。然而，数据和不同数据源的快速增长仍然让业界相当震惊，我们该如何准确有效地管理这些研究操作数据的流入？

除了研究数据的数量和多样性外，质量也值得关注。哈佛商业评论（HarvardBusinessReview）进行的一项研究表明，商业决策中使用的关键数据有97%存在错误或不完整。另一项研究发现，大多数高管对其数据和分析的准确性没有足够的信心，无法采取数据驱动的行动。更令人不安的是，仅美国就在劣质数据上浪费了约3.1万亿美元。数据质量差不仅仅意味着金钱损失；对于研究人员来说，这意味着由于需要手动校正而损失了关键时间，同时又试图在严格的截止日期内保持目标。此外，这可能导致评估终点的数据不足，导致延迟或完全没有提交。但是，谁会为增加的成本和花费的时间付出最终代价呢？毫无疑问是依赖于救治生命的疗法、设备和疫苗的患者们。

洛卡万特和哈洛兰咨询集团（Halloran Consulting Group）与临床开发领域的头部生物技术企业高管进行了一项民意调查，以了解临床试验操作数据质量的现状、影响因素以及申办方如何应对数据管理的挑战。虽然数据质量和管理问题在今天肯定很普遍，但管理研究在未来只会变得更加困难——68%的生物技术高管表示，由于数据变得日益复杂，他们希望在研究监督上花费更多的时间（见图1）。

Figure 1.

Source: Lokavant and Halloran Consulting Group, 2022

临床研究行业充斥着大量的数据采集系统、独特的流程和定义，导致数据管理混乱。同一数据元素在同一研究的不同研究、系统和团队之间可能有所不同。行业倾向于忽视数据治理，这涉及数据定义的一致性，以确保在整个研究生命周期内提供高质量的运营数据和法规遵从性。

例如，“研究开始”是许多组织使用的一个术语，但有不同的定义。一些组织可能会将其定义为患者首次在研究中接受筛查的日期；其他组织可能会将其定义为第一个研究中心被启动的日期。许多其他临床和非临床研究里程碑也是如此。

许多临床试验管理人员没有接受过管理操作和临床数据流入的统计学培训。他们通常负责理解数据的细微差别，但缺乏大规模解释和分析数据所需的关键技能。

随着人工智能（AI）在临床操作中的兴起，高度复杂的算法被用于检测大型研究数据集中高度细微差别的信号。然而，这些技术进步只有在研究人员能够在适当的背景下进行解释时才有价值。在这个刚刚起步但发展迅速的领域，往往缺乏解释这些复杂AI算法所需的技能，临床团队通常没有资源来跟上AI的最新发展。

大多数生物技术高管继续严重依通告板和电子表格来审查研究监督指标（见图2）。虽然这些工具有许多优点，但当许多同时并存的用户将电子表格和通告版用作商业智能工具时，就会出现问题。这可能导致数据在单一来源之外进行处理、分析和更改，从而产生多个版本的真相。

Figure 2.

Source: Lokavant and Halloran Consulting Group, 2022

如果没有利用可用的工具来聚合和标准化数据，那么流程将需要更多的时间来管理。通过临床智能平台消除手动流程，可以为用户提供一个单一的空间，方便用户同时访问和分析数据，从而大大减少工作量，提高数据质量。

当数据由许多独特的来源生成时，集成和自动化的需求尤其重要，这是整个临床研究行业的共同点。例如，混合或去中心化临床试验（DCT）可以从远程监测技术、患者自我报告、基于研究中心的数据收集和许多其他来源生成数据。由于数据源众多，同一数据点存在多个版本的风险。从单一平台访问研究数据的能力将减少对重大对账的需要，并允许更快、更好的决策。

药物开发中存在一种基于传闻而非数据做出决策的文化趋势。例如，业内流传的一个误区是，20%的临床试验中心将无法招募到一名患者。这种说法已被广泛接受，并被用来在研究入组预测中做出关键决策。然而，塔夫茨药物开发研究中心对多项临床研究进行了分析，得出的结论是，只有11%的中心没有招募到一名患者。此外，这一百分比可能因治疗领域甚至研究中心地理位置的不同而有所不同，从而更加强调利用上下文相关数据来推动关键研究决策。

许多组织拥有相关的历史研究数据和结果，可以更准确地预测未来的绩效。然而，系统地获取这些见解所需的工作往往过于繁重，导致团队默认使用启发式、行业规范或个人经验。

虽然文化和领导力是更好决策的关键因素，但与数据可及性、数据技能和数据质量相关的问题是当前生物技术高管面临的主要障碍（见图3）。通过认识到存在操作数据问题，组织可以实施更好的实践来进行改进。

Figure 3.

Source: Lokavant and Halloran Consulting Group, 2022

对于大多数组织来说，这些数据问题的根本原因将是定义不清的标准、缺乏集成系统以及高级分析方面的技能差距。虽然各组织通常希望分别解决这些驱动因素中的每一个，但最有效的解决方案往往是同时解决这些驱动因素的集成方法。

无论是内部还是通过技术合作伙伴，临床研究中的操作员都应采用主数据管理原则，同时部署一个将这些原则付诸实践的集成平台。这需要一个数据层，允许研究团队继续使用不同的系统，但要协调这些系统、研究和过程中的数据。虽然这是一项初步投资，但积极主动地生成高质量、精确的数据要比以后识别不准确的解决方案更具成本效益。创建一个单一的真相来源将立即产生影响，减少沟通协调的努力，同时确保更好的数据质量。

此外，这种高质量的数据基础架构允许组织释放更先进的数据分析（如人工智能）的价值，以进一步提高越来越大、复杂的临床试验操作数据集的数据质量。这些分析可以支持广泛的过程，从早期风险检测和缓解到基于风险的质量管理，再到医疗监测，再到更有效的研究规划和预测，所有这些都可以提高数据质量和改善研究结果。

由于研究团队可能不具备解释这些复杂算法输出的专业知识，申办方和CRO应考虑既智能又直观的平台，使研究团队能够在其熟悉的工作流中行事，而不是定期学习新的统计技能集。
如果行业仍然自满，对临床操作数据管理和质量方面的挑战将继续激增。确保临床研究中的高质量数据至关重要；不知情决策的后果不仅增加了医疗保健领域不断膨胀的成本，而且可能会推迟或阻碍对最需要的人进行救生治疗。

文章来源：Applied Clinical Trial, June 3, 2022

文章作者：Todd Johnson, Emily Hardy, Rohit Nambisan

翻译：临研人